近日，Incyte公司的骨髓纤维化治疗药物Jakafi（ruxolitinib）获得美国食品药品管理局(FDA)批准。Jakafi是治疗中高风险骨髓纤维化的JAK抑制剂，也是FDA批准的第一个骨髓纤维化治疗药物。

       骨髓纤维化是一种罕见的、威胁生命的血液癌症，主要病理特征是骨髓造血功能衰竭、脾脏肿大。症状包括疲劳、盗汗、皮肤瘙痒、生活质量差、体重减轻、生命缩短。美国骨髓纤维化患者约有16000~18500人。

       Jakafi获得批准是基于两项Ⅲ期临床试验（一项由Incyte公司自主研究，另一项与其合作伙伴诺华合作完成），528例患者参与了该药的安全性和有效性评价研究。研究分为3组：Jakafi组、安慰剂组（糖丸）和目前最佳疗法（化疗药物羟基脲或糖皮质激素）组。

       结果显示，与安慰剂组和目前最佳疗法组相比，Jakafi组50%以上患者肿大的脾脏至少缩小了35%。同样，与安慰剂组相比，接受Jakafi治疗的大部分患者观察到的骨髓纤维化相关症状（包括腹部不适、盗汗、瘙痒、肌肉和骨骼疼痛）减轻50%以上。

     Jakafi治疗组报告的最严重的副作用包括血小板水平低（血小板减少症）、贫血、乏力、腹泻、气短（呼吸困难）、头痛、头晕和恶心。