2011 年11 月18 日美国食品和药品管理局(FDA)批准欧文氏菌源性的天门冬酰胺酶(Erwinaze)治疗对大肠杆菌制取的天冬酰胺酶和培加帕酶化疗药物治疗存在超敏反应的急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic LeukemiaALL)患者。在美国因ALL 患病人数少于20 万,所以Erwinaze 被认定为孤儿药品。
Erwinaze 的给药途径为肌肉注射,每周三次,该药通过破坏血液中所有细胞生长所必须的人体蛋白质基本构成结构(氨基酸、天冬酰胺)来发挥作用。白血病患者的细胞不能制造这种蛋白质结构。接受Erwinaze 治疗后,患者的白血病细胞将会凋亡。正常的人体细胞可通过生物合成制造满足自身需要的天冬酰胺,这一机制不受Erwinaze 的影响。一项纳入了58 名患者的临床试验对Erwinaze 的安全性和疗效进行了评估。一项被称为EMTP(Erwinaze Master Treatment protocol)的纳入了843 名患者Erwinaze 扩展的临床试验(EPA),提供了该药的安全性补充数据。这两项研究的患者均由于过敏反应无法继续接受门冬酰胺酶和培加帕酶的治。
证明该药有效性,主要研究结果是根据反映白血病控制和生存改善的天冬酰胺酶活性指标水平之上的患者比例进行测算。所有被评估患者的结果显示,在给药后的48 小时或72 小时天冬酰胺酶活性水平保持在预先设定的阈值。与Erwinaze 治疗相关的副作用包括严重过敏反应(过敏症)、胰腺发炎(胰腺炎)、高血肝酶水平(转氨酶和胆红素异常)、血栓、出血、恶心、呕吐、高血糖(高血糖症)。